通常の細胞は突然変異を起こした細胞、つまりがん化した細胞を自然死させる仕組みが備わっています。がん細胞は、正常な細胞に傷がついたり、がん抑制遺伝子が欠損することによって正常に動かなくなった状態です。がん遺伝子治療は外からがんの抑制遺伝子を点滴などでがん細胞の核の中にまで入れることで、細胞分裂のサイクルを正常化させ体内から自然にがん 細胞が消えていくような環境を作ります。これまで手術や抗がん剤、放射線などの3大標準治療はがんに対して最初に選択すべき治療法と言われていましたが、がん遺伝子治療をこのような標準治療と併用したり、単体で使うことによってがん治療の高い効果を期待出来ます。

がん細胞は増殖スピードが早く正常細胞よりも多くの栄養を必要とするため、自らの周りに新しい血管を作っていきます。がん細胞の周りに作られた新生血管は正常な血管と比べて粗雑なため網の目が粗く作られています。その網の目を通過するだけの大きさに揃えた高分子ミセル化によって、正常な血管は通過せず、がん細胞にだけがん抑制遺伝子を送り届けることができます。

手術で大きながんを切除しても目に見えないマイクロ転移をしていたがん細胞から再発してしまいます。全身に作用するがん遺伝子治療は手術後の再発予防として受ける事も可能です。抗がん剤に対して耐性が付いてしまったがんが再発すると治療が困難な場合がほとんどですが、がん遺伝子治療によって耐性がつく事はありません。放射線で傷ついたがん細胞に対してがん遺伝子治療はがん細胞の自滅効果を高め、放射線の照射範囲から外れてしまったがんに対しても治療が行えるため再発予防として受ける事が可能です。